Миландагы Сан-Раффаэле — Телетон генотерапия институтунун изилдөөчүлөрү тукум куучу кан ооруларын дарылоодо чоң секирик жасаганын жарыялашты. Nature журналына жарыяланган изилдөөгө ылайык, төрөлгөндөн кийинки кыска мөөнөттө адамдын организминде кан стволдук клеткаларын түздөн-түз ген аркылуу өзгөртүү мүмкүнчүлүгү пайда болот. Бул ыкма келечекте трансплантация же химиотерапиянын кереги жок дарылоону камсыздай алат.
Бул тууралуу «InoZpress» шилтеме берүү менен билдирди SciTechDaily
Изилдөө учурунда жаңы төрөлгөн чычкандарда кан айланууда стволдук клеткалардын саны өтө жогору экени аныкталган. Бул кыска «терезе» аркылуу векторлор менен организмге генди жеткирүү оңой жүргүзүлүп, кан түзүүчү клеткалардын узак мөөнөттүү калыбына келиши байкалган. Бул метод үч оорулуунун моделинде сыноодон өтүп, жашоонун узарышына жана оорунун басаңдашына алып келди.
Метод кантип иштейт жана мурдагы ыкмалардан айырмасы эмнеде
Лентивирустук векторлор менен генотерапия буга чейин ex vivo ыкмасы аркылуу ийгиликтүү колдонулуп келген. Ал ыкмада бейтаптан алынган стволдук клеткалар лабораторияда өзгөртүлүп, химиотерапиядан кийин кайра организмге киргизилет. Бирок бул татаал жана ресурстарды талап кылган процесс. Жаңы метод — in vivo терапия — генди түздөн-түз кан агымына берүү менен жүргүзүлөт.
Изилдөөчүлөр түшүндүргөндөй, төрөлгөндөн кийин стволдук клеткалар боордон чыгып, сөөгүнүн чучугуна көчөт. Бул мезгилде алар кан айланууда активдүү жүрүп, дарылоого оңой жеткиликтүү болот. Бул учурда организмге гендик векторлорду венанын ичинен берүү менен клеткаларды сыртка чыгарбай эле өзгөртүү мүмкүнчүлүгү жаралат.
Дарылоонун натыйжалуулугу кандай жана кайсы оорулар текшерилди
Тесттер төмөнкү үч оорунун моделдеринде жүргүзүлгөн: ADA-SCID — иммундук жетишсиздик оорусу, автосом-рецессивдик остеопетроз — сөөгүндөгү бузулуу жана Фанкони анемиясы — ДНКны оңдоонун жетишсиздигинен келип чыккан сөөк чучугунун иштебей калышы. Бардык моделдерде жаңы ыкма менен дарылоо өмүрдү узартып, кан системасын калыбына келтирген.
Фанкони анемиясы боюнча жасалган сыноодо генди туура алгандан кийин клеткалар кан системасын басып алып, бузулган клеткаларды кыскартты. Бул процесс адамдагы ийгиликтүү генотерапиялык дарылоолорго окшош болгон. Ошондой эле мобилизациялоочу дары-дармектерди (G-CSF жана Плериксафор) колдонуу менен стволдук клеткаларды канга активдүү түрдө чыгарып, дарылоонун мүмкүн болгон убактылуу чегин кеңейтүүгө жетишилди.
Адамга колдонуунун мүмкүнчүлүгү барбы
Изилдөөчүлөр жаңы төрөлгөн ымыркайлардын канында да стволдук клеткалардын активдүү жүрүшүн байкашкан. Бул жаныбарлардагы байкоолорду тастыктайт. Демек, кыска, бирок жеткиликтүү болгон дарылоо «терезеси» адамдарда да болушу мүмкүн. Ушул мезгилде жүргүзүлгөн генотерапия иммундук жетишсиздик же Фанкони сыяктуу ооруларды эрте баскычта токтотууга жардам берет.
Изилдөөдө белгиленген өзгөчөлүк — бул жаш куракта кан айлануудагы клеткалардын саны гана эмес, алардын генди кабыл алуу жөндөмдүүлүгү да жогору экендиги. Ал эми чоңдордо, тескерисинче, мобилизация болгондо да кошумча стимул керек болот. Эми бул феноменди түшүндүрүү жана кийинки жаш куракта аны кантип кайталаса болорун изилдөө пландалууда.
Бул ыкманын келечектеги дарылоодогу орду
Кийинки этаптарда ыкманын узак мөөнөттүү коопсуздугу жана натыйжалуулугу изилденет. Ошондой эле аны клиникалык шартта — жаңы төрөлгөндөрдү скринингден өткөрүүдө же симптомдор чыга электе колдонуу мүмкүнчүлүгү каралат. Өзгөчө тез өрчүгөн ооруларда бул чечүүчү кадам болушу мүмкүн.
Методдун кеңири потенциалы бар: ал иммундук оорулардан тышкары башка тукум куучу кан ооруларына колдонулушу мүмкүн. Болочокто бул ыкма трансплантация жана оор процедураларсыз эле дарылоо жүргүзүү үчүн негиз боло алат. Анын жөнөкөйлүгү, коопсуздугу жана эффективдүүлүгү жаңы доорду баштоого мүмкүнчүлүк берет.
Биз буга чейин жазганыбызды эскертебиз, эмне үчүн айрым адамдарга аз уктоо жетиштүү.
